我们只知道瑞格菲尼(Stivarga)治疗转移性结直肠癌具有很好的疗效，却不知道瑞格菲尼在非肠癌领域同样值得期待。脑胶质母细胞瘤为一种促血管生成因子高表达的血管肿瘤，其治疗进展较少，目前的治疗方式仍局限于手术、放疗等，一线、二线治疗尚未发现有效的抗血管生成药物。REGOMA研究为一项随机的、多中心、开放标签的Ⅱ期临床研究，将ECOG评分0-1（KPS≥70）术后复发的脑胶质母细胞瘤患者随机分为瑞格菲尼治疗组（160 mg/d，每3周停药1周）和洛莫司汀治疗组（110 mg/m2，每6周），患者总生存期（OS）为研究主要终点。
共纳入瑞格菲尼治疗组59例患者；洛莫司汀治疗组60例患者，两组基线无显着差异。到2017年7月，收回110例患者数据，99例出现疾病进展。中位OS瑞格菲尼组6.5个月（95% CI 5.6~12.0）；洛莫司汀组5.5个月（95% CI 4.7~8.0）。3个月无疾病进展生存期（PFS）瑞格菲尼组44.1%；洛莫司汀组25%。客观缓解率（ORR）瑞格菲尼组5.1%vs洛莫司汀组3.6%；疾病控制率（DCR）瑞格菲尼组44.1% vs 洛莫司汀组21.1%，P=0.0083。未出现不可预期药物毒性。
该研究为首次报道瑞格菲尼对复发性脑胶质母细胞瘤治疗效果的随机、多中心试验，研究表明瑞格菲尼组的DCR得到改善且趋向更好的PFS，不良反应事件是可控且可预期的，患者生存质量分析正在进行中。希望在更大型的Ⅲ期研究中瑞格菲尼的治疗效果有更好的表现。
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