瑞戈非尼（拜万戈）是晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者的三线用药，其获批适应症为伊马替尼和舒尼替尼无效（耐药）或者不能耐受GIST患者。那瑞戈非尼治疗的疗效如何？有哪些副作用？瑞戈非尼在小规模II期临床研究的时候，疗效非常不错。在所有33个试验患者中，有76%的患者获益，平均药物获益持续时间可长达13.2个月，平均总生存期为25个月，有4个患者获益时间超过3年。
信心满满的研究者随即开始了全球的III期临床研究，但疗效差强人意。在所有199个试验患者中（试验组133个+对照组66个），总体获益的患者为52.6%，且平均获益时间仅为4.8个月，平均总生存期为17.4个月，遭遇了不大不小的挫折。根据初步的经验，瑞戈非尼在实际中的效果基本和III期临床研究的结果类似，药物效果维持4-6个月左右。
从二线舒尼替尼开始，患者就需要和药物的毒副作用进行斗争，三线药物瑞戈非尼也是如此。根据前面研究的资料，85-98%的患者服药后都出现了或多或少的副作用。最为常见的副作用包括：手足皮肤反应（手足皮肤脱皮，疼痛）；高血压；腹泻；疲劳乏力；口腔粘膜炎症等。
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